À¯ÁøÅõÀÚÁõ±Ç Ä¿¹Â´ÏƼ

ÁÖ½ÄÁ¾ÇÕÅä·Ð

¸ñ·Ï À­±Û ¾Æ·¡±Û
¿Ã¸¯½º(226950)¹Ð¸±¶§¸¶´Ù ¹°·® ¸ð¾ÆµÑ ±âȸ·Î º¸À̸ç ÀÌÈÄ Àü¸Á ¹× ´ëÀÀÀü·«. 2026/03/05 17:36
°³¹Ì½Å»ç



¿Ã¸¯½º°¡ Â÷¼¼´ë ±âÀü ºñ¸¸ ½Å¾àÀ» ¾Õ¼¼¿ö ±Û·Î¹ú Çù¾÷ È®´ë ±â´ë°¨À» ²ø¾î¿Ã¸®°í ÀÖ´Ù. 

3¿ù4ÀÏ ¿Ã¸¯½º¿¡ µû¸£¸é ÀÌ È¸»ç´Â ÀÌ´Þ°ú ¿Ã ÇϹݱ⠵ΠÂ÷·Ê¿¡ °ÉÃÄ ºñ¸¸ ½Å¾à Â÷¼¼´ë ±âÀüÀÎ ALK7 Ÿ±ê Ä¡·áÁ¦ 'OLX501A' °ü·Ã µ¥ÀÌÅ͸¦ ÀÕµû¶ó ¹ßÇ¥ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. ¾Õ¼­ ±Û·Î¹ú ¼±µÎ±Ç ¾÷ü¿Í µ¿µîÇÑ ¼öÁØÀÇ µ¥ÀÌÅ͸¦ È®º¸Çѵ¥ À̾î, ¿ìÀ§¸¦ Á¡ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â °æÀï·Â ÀÔÁõÀ» ÀÚ½ÅÇÏ´Â ÁßÀÌ´Ù. À̸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î Á¶±â ±Û·Î¹ú ±â¼úÀÌÀü ÃßÁø¿¡ ³ª¼±´Ù´Â Àü·«ÀÌ´Ù.  

ALK7Àº 'INHBE'¿Í ÇÔ²² ÃÖ±Ù ±Û·Î¹ú ºñ¸¸ ½Å¾à ºÐ¾ß È­µÎ·Î ¶°¿À¸¥ Â÷¼¼´ë ±âÀüÀÌ´Ù. µÎ ¹æ½Ä ¸ðµÎ ³ú¿¡ ÀÛ¿ëÇØ ½Ä¿åÀ» ³·Ãß´Â GLP-1 °è¿­ Ä¡·áÁ¦¿Í´Â ´Ù¸¥ ±âÀüÀÌÁö¸¸, INHBE´Â °£ À¯·¡ ´ë»ç ½ÅÈ£¸¦ Á¶ÀýÇϰí ALK7Àº Áö¹æ Á¶Á÷ ³»¿¡¼­ Áö¹æ ÃàÀûÀ» µ½´Â ´Ü¹éÁúÀ» Á÷Á¢ °Ü³ÉÇÑ´Ù´Â Á¡¿¡¼­ Â÷º°È­µÈ´Ù. 

¼º°ú Ãø¸é¿¡¼­ ¸ÕÀú µÎ°¢Àº ³ªÅ¸³½ ÂÊÀº INHBE´Ù. ¿Ã¸¯½º °æÀï»ç·Î ²ÅÈ÷´Â ¾Ö·Î¿ìÇìµå°¡ Áö³­ 1¿ù siRNA ±â¹Ý ºñ¸¸ ½Å¾à 'ARO-INHBE' ÀÓ»ó 1/2a»ó Áß°£°á°ú¿¡¼­ À϶óÀÌ ¸±¸® 'Á«¹Ù¿îµå'¿Í º´¿ë Åõ¿© ½Ã ½Ã³ÊÁö È¿°ú¸¦ º¸¿´´Ù°í ¹ßÇ¥ÇÑ °ÍÀÌ ´ëÇ¥ÀûÀÌ´Ù.  

ÇØ´ç º´¿ë±ºÀÇ 16ÁÖÂ÷ üÁß °¨¼Ò È¿°ú´Â Æò±Õ ¾à 9.4%·Î Á«¹Ù¿îµå ´Üµ¶ Åõ¿©(4.8%)¸¦ Å©°Ô ¿ôµ¹¾Ò´Ù. ÃÖÃÊÀÇ siRNA Ä¡·áÁ¦¿Í Á«¹Ù¿îµå º´¿ë ÀÓ»ó °á°úÀÓÀº ¹°·Ð, üÁß °¨¼ÒÈ¿°ú°¡ »óÇâ ÆòÁØÈ­ µÈ GLP-1 Á¦Á¦ º¸¿Ï °¡´É¼º ÀÔÁõ¿¡ Àǹ̰¡ ºÎ¿©µÈ´Ù.  

¶Ç GLP-1 Á¦Á¦ ÇѰè·Î Áö¸ñµÇ´Â ±Ù¼Õ½Ç°ú ¿ä¿äÇö»ó ÇÑ°è ¿ª½Ã ±Øº¹ÇÒ °ÍÀ̶õ ±â´ë°¡ ½Ç¸°´Ù. ÀÌ¿¡ Áö³­ÇØ ¸» 10Á¶~11Á¶¿ø ¼öÁØÀÌ´ø ¾Ö·Î¿ìÇìµåÀÇ ½Ã°¡ÃѾ×Àº µ¥ÀÌÅÍ ¹ßÇ¥ ÀÌÈÄ ¾à 14Á¶¿ø ¼öÁØÀ¸·Î ¶Ù¾î¿Ã¶ú´Ù.  

ALK7 Ÿ±ê Á¦Á¦´Â º¸´Ù ³ôÀº ÀáÀç·ÂÀ¸·Î ÁÖ¸ñ¹Þ´Â´Ù. ¾Ö·Î¿ìÇìµå°¡ ARO-INHBE ÈÄ¼Ó ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ¸·Î Áغñ ÁßÀÎ 'ARO-ALK7'ÀÌ Ãʱ⠵¥ÀÌÅÍ¿¡¼­ INHBE ±âÀü ´ëºñ 2¹è ¼öÁØÀÇ ³»ÀåÁö¹æ °¨¼ÒÀ²À» È®ÀÎÇ߱⠶§¹®ÀÌ´Ù. ¾Ö·Î¿ìÇìµå´Â ÇöÀç ARO-ALK7°ú Á«¹Ù¿îµå º´¿ë ÀÓ»ó ȯÀÚ±ºÀ» ¸ðÁý ÁßÀ¸·Î ¿¬³» ÀÓ»ó °á°ú ¹ßÇ¥°¡±â´ëµÈ´Ù.  

¿Ã¸¯½º ¿ª½Ã ¾Ö·Î¿ìÇìµå ¸øÁö ¾ÊÀº Â÷¼¼´ë °æÀï·ÂÀ» È®ÀÎÇÑ »óÅ´Ù. ÀÌ È¸»ç´Â Áö³­ 1¿ù JP¸ð°Ç ÇコÄɾî ÄÜÆÛ·±½º(JPMHC)¿¡¼­ ALK7 Ÿ±êÀ» ½Å±Ô °ø°³Çϸç, ³»³â ÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ(IND) Á¦Ãâ ¸ñÇ¥¸¦ Á¦½ÃÇÑ »óÅ´Ù. ³»ºÎÀûÀ¸·Î Àü´Þ ±â¼ú µîÀ» °³¼±ÇÑ Â÷¼¼´ë ALK7 ÇÁ·Î±×·¥À» ÅëÇØ °æÀï»ç ´ëºñ ¿ìÀ§¿¡ ÀÖ´Â °è¿­ ³» ÃÖ°í½Å¾à(Best-in-class) È¿·ÂÀ» ±â´ë ÁßÀÌ´Ù.  

¿Ã¸¯½º °ü°èÀÚ´Â "3¿ù (ÀüÀÓ»ó) ¿ø¼þÀÌ µ¥ÀÌÅÍ´Â ¾Ö·Î¿ìÇìµåÀÇ ALK7 µ¥ÀÌÅÍ¿Í °æÀïÇÒ ¸¸ÇÑ ¼öÁØÀ¸·Î º¸¿©Áö°í ÀÖÀ¸¸ç, ÇϹݱâ Ãß°¡ ÃÖÀûÈ­¸¦ °ÅÄ£ Èĺ¸¹°Áú¿¡ ´ëÇÑ µ¥ÀÌÅÍ´Â ´õ ¿ì¼öÇÏ°Ô ³ª¿Ã °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù"°í ¸»Çß´Ù.  

¿Ã¸¯½ºÀÇ ALK7 ±â¼úÀÌ ÁÖ¸ñ¹Þ´Â ¶Ç ´Ù¸¥ ¹è°æÀº Èñ¼Ò¼º°ú ±â¼úÀÌÀü °è¾à ¼º»ç °¡´É¼ºÀÌ´Ù. µ¥ÀÌÅ͸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î Â÷¼¼´ë ºñ¸¸ ½Å¾à ºÐ¾ß °æÀï·ÂÀ» ÀÔÁõ ÁßÀÎ ALK7 ±âÀü ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» È®º¸ÇÑ ±â¾÷Àº ¾Ö·Î¿ìÇìµå¿Í ¿Ã¸¯½º¸¦ Æ÷ÇÔÇØ Àü¼¼°è 4°÷ Á¤µµ·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù. º»ÀÓ»ó¿¡ ÁøÀÔÇÑ °÷Àº ¾Ö·Î¿ìÇìµå »ÓÀÌ´Ù. 

¼±µÎÀÎ ¾Ö·Î¿ìÇìµå°¡ INHBE, ALK7 ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ ¸ðµÎ¿¡ ´ëÇÑ µ¶ÀÚ °³¹ß ÀÇÁö¸¦ ¹àÈù ¸¸Å­, ±â¼ú È®º¸¸¦ ³ë¸®´Â ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çµéÀÇ ¼±ÅÃÁö´Â Á¼¾ÆÁø »óÅ´Ù. ÀÌ´Â ºñ¸¸ ½Å¾à ¼±µÎ °æÀïÀ» ÆîÄ¡°í ÀÖ´Â ¸±¸® ¿ª½Ã ¸¶Âù°¡Áö´Ù. ÀÌ¹Ì ¸±¸®¿Í ´ë»çÁúȯ ºÐ¾ß¿¡¼­ ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» ¸ÎÀº µ¥´Ù, ALK7±îÁö º¸À¯ÇÑ ¿Ã¸¯½º °¡Ä¡¿¡ ´ëÇÑ ÀçÆò°¡ ºÐ¼®ÀÌ °í°³¸¦ µå´Â ÀÌÀ¯´Ù. ¸±¸®´Â Áö³­ÇØ 2¿ù ¿Ã¸¯½ºÀÇ ´ë»çÀÌ»óÁö¹æ°£¿°(MASH) ½Å¾àÈĺ¸ 'OLX702A'À» µµÀÔÇØ °øµ¿°³¹ßÇÏ´Â °è¾àÀ» ü°áÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.  

¿Ã¸¯½º ÀÔÀå¿¡¼±  siRNA ±â¹Ý ÆÐ±Ç °æÀï¿¡¼­ ÀÌ¹Ì ±â¼ú·ÂÀ» °ËÁõÇÑ ¸±¸®´Â ¹°·Ð, ¶Ç ´Ù¸¥ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç¿ÍÀÇ °è¾à ¿©°ÇÀÌ ÇÑÃþ ¿ëÀÌÇØÁø ¼ÀÀÌ´Ù. ½ÇÁ¦·Î ¿Ã¸¯½º´Â Áö³­ JPMHC¿¡¼­ ´Ù¼ö ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç¿Í ALK7 ÇÁ·Î±×·¥ °ü·Ã ¹ÌÆÃÀ» ÁøÇàÇÑ °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù.  

¾ö¹Î¿ë ½ÅÇÑÅõÀÚÁõ±Ç ¿¬±¸¿øÀº º¸°í¼­¸¦ ÅëÇØ "(°³¹ß ¼±µÎ±ÇÀÎ)¾Ö·Î¿ìÇìµå°¡ ±â¼úÀÌÀü ¾øÀÌ ÀÚü »ó¾÷È­¸¦ ¸ñÇ¥Çϰí Àֱ⠶§¹®¿¡ ¸±¸®´Â ALK7¡¤INHBE µîÀ» ÇʼöÀûÀ¸·Î È®º¸ÇؾßÇÑ´Ù"¶ó¸ç "ÀÌ °°Àº »óȲ¿¡¼­ ÇöÀç ¸±¸®ÀÇ Àü¼¼°è À¯ÀÏÇÑ siRNA ÆÄÆ®³Ê»çÀÎ ¿Ã¸¯½º°¡ ALK7À» º¸À¯Çϰí ÀÖ´Ù"°í ºÐ¼®Çß´Ù.  



¡°°£ Áúȯ Áß½ÉÀÌ´ø siRNA ½ÃÀåÀ» ³Ñ¾î ºñ¸¸°ú ÁßÃ߽Űæ°è(CNS)±îÁö ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» È®ÀåÇØ ÇÙ»ê Ä¡·áÁ¦ ½ÃÀåÀ» ¼±µµÇϰڽÀ´Ï´Ù.¡±±ÇÀÎÈ£ ¿Ã¸¯½º ºÎ»çÀåÀº 2¿ù26ÀÏ ·Ôµ¥È£ÅÚ Á¦ÁÖ¿¡¼­ ¿­¸° ¡®ÇѰæ¹ÙÀÌ¿ÀÀλçÀÌÆ®Æ÷·³ 2026¡¯¿¡¼­ À̰°ÀÌ ¸»Çß´Ù. 2010³â ¼³¸³µÈ ¿Ã¸¯½º´Â ÀÚü °³¹ßÇÑ siRNA Ç÷§ÆûÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î ´Ü¹éÁú »ý¼ºÀÇ ¿øÃµÀÎ mRNA¸¦ Á¶ÀýÇØ ³­Ä¡¼º ÁúȯÀÇ ±Ùº»ÀûÀÎ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇϰí ÀÖ´Ù. À̳¯ ¹ßÇ¥ÀÇ ÃÖ´ë È­µÎ´Â Â÷¼¼´ë ºñ¸¸ Ä¡·áÁ¦ Èĺ¸¹°ÁúÀÎ ¡®OLX501A¡¯¿´´Ù. ÃÖ±Ù ½ÃÀåÀ» ÁÖµµÇÏ´Â GLP-1 ¼ö¿ëü ÀÛ¿ëÁ¦ °è¿­ Ä¡·áÁ¦µéÀÌ ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ ÀÛ¿ëÇØ Æ÷¸¸°¨À» À¯µµÇÑ´Ù¸é, ¿Ã¸¯½º´Â Ÿ±ê ºÎÀ§ºÎÅÍ Â÷º°È­Çß´Ù. OLX501A´Â Áö¹æ Á¶Á÷ ³»¿¡¼­ Áö¹æ ÃàÀûÀ» µ½´Â ¡®ALK7¡¯ ´Ü¹éÁúÀ» ¼±ÅÃÀûÀ¸·Î ¾ïÁ¦ÇÑ´Ù.±Ç ºÎ»çÀåÀº ¡°°úµµÇÑ ¿µ¾çÀ» ¼·ÃëÇÏ¸é °£¿¡¼­ Áö¹æ Á¶Á÷À¸·Î ½ÅÈ£°¡ Àü´ÞµÇ°í, À̶§ ALK7 ´Ü¹éÁúÀÌ °ú¹ßÇöµÇ¸é¼­ Áö¹æÀÌ ½×ÀÌ°Ô µÈ´Ù¡±¸ç ¡°¿Ã¸¯½ºÀÇ ±â¼úÀº ÀÌ ´Ü¹éÁúÀÇ »ý¼ºÀ» ¿øÃµ Â÷´ÜÇØ Áö¹æÀÌ ÃàÀûµÇ´Â ´ë½Å ºÐÇØµÇµµ·Ï À¯µµÇÑ´Ù¡±°í ¼³¸íÇß´Ù. ƯÈ÷ ¸¶¿ì½º ¸ðµ¨ ½ÇÇè¿¡¼­ ´Ü 1ȸ Åõ¿©¸¸À¸·Îµµ ¾à 80%ÀÇ À¯ÀüÀÚ ¾ïÁ¦(Knock-down) È¿°ú¸¦ È®ÀÎÇßÀ¸¸ç, ÀÌ È¿´ÉÀÌ 2°³¿ù ÀÌ»ó À¯ÁöµÇ´Â µ¥ÀÌÅ͸¦ È®º¸Çß´Ù. ±Ç ºÎ»çÀåÀº ¡°ÃÖ±Ù ¿Ï·áÇÑ 1Â÷ ¿ø¼þÀÌ ½ÇÇè¿¡¼­µµ ¸Å¿ì °í¹«ÀûÀÎ °á°ú¸¦ ¾ò¾ú´Ù¡±¸ç ¡°±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ºÎÀÛ¿ëÀÎ ¿ä¿ä Çö»óÀ» ±Øº¹Çϰí Åõ¿© Áֱ⸦ ȹ±âÀûÀ¸·Î ´Ã¸° ¡®³Ø½ºÆ® Á¦³Ê·¹À̼ǡ¯ ºñ¸¸Ä¡·áÁ¦°¡ µÉ °Í¡±À̶ó°í Çß´Ù.¿Ã¸¯½º´Â siRNA Ä¡·áÁ¦ÀÇ ÇѰè·Î ÁöÀûµÇ´ø ¡®Àü´Þ·Â¡¯ ¹®Á¦ ÇØ°áÀ» ÅëÇÑ ÁßÃ߽Űæ°è(CNS) ½ÃÀå ÁøÃâ Àü·«µµ ±¸Ã¼È­Çß´Ù. ³ú·Î ¾à¹°À» º¸³»±â À§ÇØ Åë°úÇØ¾ß ÇÏ´Â ³úÇ÷°üÀ庮(BBB)À» ±Øº¹Çϱâ À§ÇØ ±Û·Î¹ú BBB ¼ÅƲ Àü¹® ±â¾÷ÀÎ ¡®º¤Åä-È£·¯½º(Vect-Horus)¡¯ ¹× ¡®Å°Åõºê·¹ÀÎ(Key2Brain)¡¯°ú Àü·«Àû ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» ¸Î¾ú´Ù.±Ç ºÎ»çÀåÀº ¡°³úô¼ö¾×(CSF) Á÷Á¢ Åõ¿© ¹æ½ÄÀº ¹°·Ð Àü½Å Åõ¿©·Îµµ ³ú Á¶Á÷ ³»¿¡ ¾à¹°À»È¿°úÀûÀ¸·Î Àü´ÞÇÒ ¼ö ÀÖ´Â µ¶ÀÚÀû Ç÷§Æû ±¸ÃàÀ» °¡¼ÓÈ­Çϰí ÀÖ´Ù¡±¸ç ¡°À̸¦ ÅëÇØ ¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ó, ÆÄŲ½¼º´ µî ÅðÇ༺ ³ú Áúȯ ºÐ¾ß¿¡¼­ ±Û·Î¹ú ÆÛ½ºÆ® ¹«¹ö·Î ÀÚ¸® Àâ°Ú´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ È®À强ÀÇ ±â¹Ý¿¡´Â ¿Ã¸¯½º¸¸ÀÇ ¿øÃµ ±â¼úÀÎ ¡®ºñ´ëĪÇü siRNA(cp-asiRNA)¡¯°¡ ÀÖ´Ù. ±âÁ¸ siRNA ±â¼úÀÇ °íÁúÀû ³­Á¦¿´´ø ¼¼Æ÷ µ¶¼º°ú ¸é¿ª ¹ÝÀÀ ºÎÀÛ¿ëÀ» ȹ±âÀûÀ¸·Î ³·Ãá °ÍÀÌ ÇÙ½ÉÀÌ´Ù. ±â¼ú·ÂÀº ÀÌ¹Ì ±Û·Î¹ú ½ÃÀå¿¡¼­ ÀÎÁ¤¹Þ°í ÀÖ´Ù. ¼¼°è ÃÖ´ë ºäÆ¼ ±â¾÷ ·Î·¹¾Ë°ú ÇǺΠ¹× ¸ð¹ß Àç»ý °øµ¿ ¿¬±¸¸¦ ÁøÇà ÁßÀ̸ç, Áß±¹ ÇѼÒÁ¦¾à µî°úµµ ±ä¹ÐÇÑ Çù·ÂÀ» À̾°í ÀÖ´Ù.±Ç ºÎ»çÀåÀº ¡°´ÜÀÏ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀο¡ ÀÇÁ¸Çϱ⺸´Ù ¿øÃµ ±â¼úÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ´Ù¼öÀÇ À¯¸Á Èĺ¸¹°ÁúÀ» ¹ß±¼Çϰí, ÀÓ»ó Ãʱ⠴ܰ迡¼­ Á¶±â ±â¼úÀÌÀüÀ» ÃßÁøÇÏ´Â ºñÁî´Ï½º ¸ðµ¨À» ÁøÇàÇϰí ÀÖ´Ù¡±°í µ¡ºÙ¿´´Ù. 



¿Ã¸¯½º´Â ½º¿þµ§ ¹ÙÀÌ¿À±â¾÷ ¡®Å°Åõºê·¹ÀÎ(Key2Brain AB)¡¯°ú ÁßÃ߽Űæ°è(CNS) Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇÑ ¾à¹° Àü´Þ ±â¼ú Æò°¡ ¹× ±â¼ú µµÀÔ ¿É¼Ç °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù°í 2¿ù11ÀÏ ¹àÇû´Ù.À̹ø °è¾àÀÇ ÇÙ½ÉÀº ŰÅõºê·¹ÀÎÀÌ º¸À¯ÇÑ ¡®Ç÷¾×³úÀ庮(BBB) ¼ÅƲ¡¯ ±â¼ú°ú ¿Ã¸¯½ºÀÇ CNS Áúȯ¿ë siRNA(À¯ÀüÀÚ ¹ßÇöÀ» Á¶ÀýÇÏ´Â Ä¡·á ¹°Áú) Èĺ¸¹°ÁúÀ» °áÇÕÇØ, ³ú Á¶Á÷À¸·Î ¾à¹°À» ¾ó¸¶³ª È¿À²ÀûÀ¸·Î Àü´ÞÇÒ ¼ö ÀÖ´ÂÁö¸¦ °øµ¿À¸·Î °ËÁõÇÏ´Â °ÍÀÌ´Ù.Ç÷¾×³úÀ庮Àº Ç÷°ü ¼Ó ¹°ÁúÀÌ ³ú·Î µé¾î°¡´Â °ÍÀ» ¾ö°ÝÇÏ°Ô Â÷´ÜÇÏ´Â º¸È£¸· ¿ªÇÒÀ» Çϴµ¥, ÀÌ ¶§¹®¿¡ ³úÁúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡¼­´Â ÀÌ À庮À» Åë°ú½ÃŰ´Â Àü´Þ ±â¼úÀÌ ÇÙ½É °úÁ¦·Î ²ÅÈù´Ù.¾ç»ç´Â °øµ¿ ¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ ÀÌ Á¢ÇÕü°¡ ½ÇÁ¦·Î ³ú Á¶Á÷¿¡ Àß µµ´ÞÇÏ´ÂÁö, ±â¼úÀûÀ¸·Î ÀûÇÕÇÑÁö µîÀ» Æò°¡ÇÒ °èȹÀÌ´Ù.

°è¾à¿¡´Â ¿¬±¸ ±â°£ µ¿¾È ƯÁ¤ CNS Áúȯ Ÿ±ê¿¡ ´ëÇØ ¿Ã¸¯½º°¡ Àü ¼¼°è µ¶Á¡ °³¹ß¡¤»ó¾÷È­ ±Ç¸®¸¦ ¿ì¼± È®º¸ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¿É¼Çµµ Æ÷ÇԵƴÙ. ¿¬±¸ °á°ú¿¡¼­ ±â¼ú ÀûÇÕ¼º°ú È¿´ÉÀÌ È®À뵃 °æ¿ì, ¿Ã¸¯½º´Â ŰÅõºê·¹ÀÎÀÇ BBB ¼ÅƲ Ç÷§ÆûÀ» Ȱ¿ëÇÑ Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇØ ±Û·Î¹ú µ¶Á¡ ¶óÀ̼±½º¸¦ ÃëµæÇÒÁö ¿©ºÎ¸¦ °áÁ¤ÇÏ°Ô µÈ´Ù.ŰÅõºê·¹ÀÎÀº ¡®Æ®·£½ºÆä¸° ¼ö¿ëü(TfR)¡¯¸¦ Ç¥ÀûÀ¸·Î »ï´Â BBB ¼ÅƲ ±â¼úÀ» º¸À¯Çϰí ÀÖ´Ù. TfRÀº ³ú ¸ð¼¼Ç÷°ü ¼¼Æ÷¿¡ ¸¹ÀÌ Á¸ÀçÇÏ´Â ´Ü¹éÁú·Î, À̸¦ ÀÌ¿ëÇÏ¸é ¾à¹°À» ³ú ¾ÈÀ¸·Î ¿î¹ÝÇÒ ¼ö ÀÖ¾î CNS Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡¼­ ´ëÇ¥ÀûÀÎ Àü´Þ °æ·Î·Î Ȱ¿ëµÈ´Ù.ÀÌ È¸»çÀÇ BBB ¼ÅƲÀº ¡®VHH¡¯¶ó´Â ¼ÒÇü Ç×ü Á¶°¢À» ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÑ Àü´Þü·Î, È¿¼Ò³ª Ç×ü, ÆéŸÀ̵å, À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ¹°Áú µî ´Ù¾çÇÑ Ä¡·á ¼ººÐÀ» ³ú·Î º¸³»´Â µ¥ Àû¿ëµÇ°í ÀÖ´Ù. ÀüÀÓ»ó ¿¬±¸¿¡¼­´Â ³ú Àü´Þ È¿À²°ú Ç¥Àû °áÇÕ °¡´É¼ºÀÌ È®ÀεÆÀ¸¸ç, ÇöÀç ÀÚü ¿¬±¸¿Í ±Û·Î¹ú Çù·Â ÇÁ·ÎÁ§Æ®¿¡ Ȱ¿ëµÇ°í ÀÖ´Ù. ÀϺΠÇÁ·Î±×·¥¿¡´Â ¾à¹°ÀÌ ¸ö¼Ó¿¡¼­ ¿À·¡ À¯ÁöµÇµµ·Ï ÇÏ´Â ¹Ý°¨±â ¿¬Àå ±â¼úµµ Á¢¸ñµÆ´Ù.À̹ø °è¾àÀº ¿Ã¸¯½º°¡ ÁßÀå±â Àü·«ÀÎ ¡®¿Ã¸¯½º 2.0 ·Îµå¸Ê¡¯¿¡¼­ CNS ºÐ¾ß¸¦ ÇÙ½É ¼ºÀå ÃàÀ¸·Î »ï°í ÃßÁøÇÑ °ÍÀÌ´Ù. ȸ»ç´Â BBB ¼ÅƲ ±â¼úÀ» ¼±Á¦ÀûÀ¸·Î È®º¸ÇØ siRNA ±â¹Ý ³úÁúȯ Àü´Þ Ç÷§ÆûÀ» ±¸ÃàÇϰí, ¿©·¯ Àü´Þ ±â¼úÀ» µ¿½Ã¿¡ È®º¸ÇÏ´Â ¡®´ÙÁß BBB ¼ÅƲ¡¯ Àü·«À¸·Î °æÀï·ÂÀ» °­È­ÇÑ´Ù´Â ¹æÄ§ÀÌ´Ù.À̵¿±â ¿Ã¸¯½º ´ëÇ¥´Â ¡°³úÁúȯ Ä¡·áÁ¦Àü´Þ ±â¼úÀº Àå±â°£ °ËÁõÀÌ ÇÊ¿äÇÑ ¸¸Å­, ÀÓ»ó Àû¿ë °¡´É¼ºÀÌ ³ôÀº BBB ¼ÅƲÀ» Á¶±â¿¡ È®º¸ÇÏ´Â °ÍÀÌ Áß¿äÇÏ´Ù¡±¸ç ¡°Å°Åõºê·¹ÀΰúÀÇ Çù·ÂÀ» ÅëÇØ siRNA ±â¹Ý CNS Àü´Þ Àü·«À» ´Ü°èÀûÀ¸·Î °íµµÈ­ÇØ ³ª°¡°Ú´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.



¿Ã¸¯½º°¡ ÇÁ¶û½º ¹ÙÀÌ¿À ±â¾÷ ¡®º¤Æ®-È£·¯½º¡¯¿Í ¼ÕÀâ°í ÁßÃ߽Űæ°è(CNS) Áúȯ Ä¡·á¿ë ªÀº °£¼· RNA(siRNA) Àü´Þ ±â¼ú °ËÁõ¿¡ ³ª¼±´Ù.¿Ã¸¯½º´Â 2¿ù4ÀÏ º¤Æ®-È£·¯½º¿Í ¡®¹°ÁúÀÌÀü ¹× Æò°¡ °è¾à(MTEA)¡¯À» ü°áÇϰí, º¤Æ®-È£·¯½ºÀÇ Ç÷³úÀ庮(BBB) ¼ÅƲ Ç÷§Æû ¡®º¤Æ®·£½º(Vectrans)¡¯¿Í ÀÚ»çÀÇ siRNA °áÇÕü¸¦ °áÇÕÇÑ CNS Àü´Þ È¿´ÉÀ» °øµ¿ Æò°¡ÇÑ´Ù°í ¹àÇû´Ù.¾ç»ç´Â À̹ø Çù¾÷À» ÅëÇØ CNS Á¶Á÷À¸·ÎÀÇ Àü´Þ È¿À²°ú Ç¥Àû À¯ÀüÀÚ ¹ßÇö ¾ïÁ¦ È¿°ú, ÁÖ¿ä Àå±â¿¡¼­ÀÇ Ã¼³» ºÐÆ÷ µîÀ» Á¾ÇÕÀûÀ¸·Î ºÐ¼®ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. À̸¦ ÅëÇØ siRNA ±â¹Ý CNS Ä¡·áÁ¦ °³¹ß °¡´É¼ºÀ» Á¶±â¿¡ °ËÁõÇϰí, ÇâÈÄ Àü·«Àû ³íÀÇ¿Í Çù·Â È®´ë¸¦ À§ÇÑ ±â¹ÝÀ» ¸¶·ÃÇÑ´Ù´Â °èȹÀÌ´Ù.º¤Æ®·£½º´Â ÀÌ¹Ì ³ëº¸ ³ëµð½ºÅ©, ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º, ¶óµð¿À¸Þµñ½º µî ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çµé°ú Àü ¼¼°è µ¶Á¡ ¶óÀ̼±½º °è¾àÀ» ü°áÇÏ¸ç ±â¼ú·ÂÀ» ÀÔÁõÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â °íÈ¿À² siRNA Ç÷§Æû¿¡ º¤Æ®·£½º¸¦ Á¢¸ñÇÔÀ¸·Î½á ±âÁ¸ Ä¡·á¹ýÀ¸·Î Á¢±ÙÀÌ ¾î·Á¿ü´ø CNS Áúȯ ¿µ¿ª¿¡¼­ Â÷º°È­µÈ °æÀï·ÂÀ» È®º¸ÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇϰí ÀÖ´Ù.º¤Æ®·£½º´Â ³ëº¸ ³ëµð½ºÅ©, ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º, ¶óµð¿À¸Þµñ½º µî ±Û·Î¹ú ±â¾÷µé°úÀÇ Àü ¼¼°è µ¶Á¡ ¶óÀ̼±½º °è¾àÀ» ÅëÇØ ±â¼ú·ÂÀ» ÀÎÁ¤¹ÞÀº ¹Ù ÀÖ´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â °íÈ¿À² siRNA Ç÷§Æû°ú º¤Æ®·£½º¸¦ °áÇÕÇÔÀ¸·Î½á ±âÁ¸ Ä¡·á ¹æ½ÄÀ¸·Î´Â Á¢±ÙÀÌ ¾î·Á¿ü´ø CNSÁúȯ ¿µ¿ª¿¡¼­ Â÷º°È­µÈ °æÀï ¿ìÀ§¸¦ È®º¸ÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇϰí ÀÖ´Ù.À̵¿±â ¿Ã¸¯½º ´ëÇ¥´Â ¡°À̹ø Çù·ÂÀº siRNA ´ÜÀÏ ±â¼ú ±â¾÷¿¡¼­ ³ª¾Æ°¡ Àü´Þ ±â¼ú°ú ÀûÀÀÁõ È®ÀåÀ» ÅëÇØ ±Û·Î¹ú ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ °æÀï·ÂÀ» °®Ãá Ç÷§Æû ±â¾÷À¸·Î µµ¾àÇÏ´Â Áß¿äÇÑ ÀüȯÁ¡¡±À̶ó¸ç ¡°°ËÁõµÈ BBB ¼ÅƲÀ» ¼±Á¦ÀûÀ¸·Î µµÀÔ¡¤Æò°¡ÇÔÀ¸·Î½á CNS Ä¡·áÁ¦ ºÐ¾ß¿¡¼­ ±â¼úÀÌÀü °¡´É¼º°ú Àå±âÀûÀÎ ±â¾÷°¡Ä¡ »ó½ÂÀ» µ¿½Ã¿¡ ³ë¸®°í ÀÖ´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.



À۳⠿¬°á±âÁØ ¸ÅÃâ¾×Àº 146.67¾ïÀ¸·Î Àü³â´ëºñ 158.3% Áõ°¡. ¿µ¾÷ÀÌÀÍÀº 304.62¾ï ÀûÀÚ·Î 309.19¾ï ÀûÀÚ¿¡¼­ ÀûÀÚÆø È®´ë. ´ç±â¼øÀÌÀÍÀº 162.33¾ï ÀûÀÚ·Î 406.59¾ï ÀûÀÚ¿¡¼­ ÀûÀÚÆø Ãà¼Ò.


RNA°£¼·(RNAi) Ç÷§Æû ±â¼úÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î ´Ù¾çÇÑ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ´Â ½Å¾à°³¹ß¾÷ü. RNAi´Â È­ÇÐÀûÀ¸·Î ÇÕ¼ºµÈ ¹°ÁúÀÎ siRNA¸¦ ³Ö¾î À߸øµÈ À¯ÀüÁ¤º¸¸¦ °¡Áø mRNA¸¦ ¼±ÅÃÀûÀ¸·Î ºÐÇØÇÔÀ¸·Î½á ´Ü¹éÁú ÇÕ¼ºÀ» Â÷´ÜÇÏ´Â ±â¼úÀÓ. ½Å¾à Èĺ¸¹°ÁúÀ» °³¹ßÇÏ¿© °ü·Ã ±â¼úÀ» ±¹³»¿Ü Á¦¾à»ç¿¡ ÀÌÀüÇÏ´Â »ç¾÷±¸Á¶¸¦ °®°í ÀÖÀ¸¸ç, ƯÈ÷ ÇǺÎ/Æó/¾È°ú Áúȯ µî ±¹¼ÒÅõ¿© Áúȯ¿¡ ÁýÁß.

À̿ܿ¡µµ GalNAc ±â¹Ý ±â¼ú ±â¹Ý °£ Àü´Þ Ç÷§Æû ±¸Ãà ¹× ¿øÃµ ±â¼ú È®º¸¸¦ ÅëÇÑ HBV, ºñ¾ËÄݼºÁö¹æ°£¿°(NASH), °£ ¼¶À¯È­ µîÀ» ºñ·ÔÇÑ °£Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» ÇÔ²² ÃßÁøÁß. °³¹ß´Ü°è¿¡ ÀÖ´Â ÇÁ·Î±×·¥Àº ºñ´ëÈäÅÍÄ¡·áÁ¦(OLX101A), ¸Á¸·Çϼ¶À¯È­Áõ ¹× ½À¼ºÈ²¹Ýº¯¼º Ä¡·áÁ¦(OLX301D), °Ç¼ºÈ²¹Ýº¯¼º ¹× ½À¼ºÈ²¹Ýº¯¼º Ä¡·áÁ¦(OLX301A) µîÀÌ ÀÖÀ½. ÃÖ´ëÁÖÁÖ´Â À̵¿±â ¿Ü(23.34%), ÁÖ¿äÁÖÁÖ´Â ¹Ì·¡¿¡¼Â¼ø¼öÁÖ½Ä8È£(5.45 %). 


2024³â ¿¬°á±âÁØ ¸ÅÃâ¾×Àº 56.77¾ïÀ¸·Î Àü³â´ëºñ 66.7% °¨¼Ò. ¿µ¾÷ÀÌÀÍÀº 309.19¾ï ÀûÀÚ·Î 181.85¾ï ÀûÀÚ¿¡¼­ ÀûÀÚÆø È®´ë. ´ç±â¼øÀÌÀÍÀº 406.59¾ï ÀûÀÚ·Î 191.02¾ï ÀûÀÚ¿¡¼­ ÀûÀÚÆø È®´ë. 


2024³â 6¿ù24ÀÏ 8280¿ø¿¡¼­ ÃÖÀúÁ¡À» ÂïÀº ÀÌÈÄ µî¶ôÀ» º¸ÀÌ´Â °¡¿îµ¥ Á¡Â÷ ÀúÁ¡°ú °íÁ¡À» ³ôÇô¿À´Â ¸ð½À¿¡¼­ ¿Ã 1¿ù8ÀÏ 164300¿ø¿¡¼­ °íÁ¡À» Âï°í ¹Ð·ÈÀ¸³ª 22ÀÏ 111800¿ø¿¡¼­ ÀúÁ¡À» ÂïÀº ÀÌÈÄ µî¶ôÀ» º¸ÀÌ´Â °¡¿îµ¥ Á¡Â÷ ÀúÁ¡°ú °íÁ¡À» ³ôÇô¿À´Â ¸ð½À¿¡¼­ 3¿ù3ÀÏ 213000¿ø¿¡¼­ ÃÖ°í°¡¸¦ Âï°í ¹Ð·ÈÀ¸³ª 4ÀÏ 162900¿ø¿¡¼­ ÀúÁ¡À» Âï°í ÀúÁ¡À» ³ôÈ÷´Â ÁßÀ¸·Î, ÀÌÁ¦ºÎÅÏ ¹Ð¸±¶§¸¶´Ù ¹°·® ¸ð¾ÆµÑ ±âȸ·Î º¸¿©Áý´Ï´Ù.


¼ÕÀýÁ¡Àº 184000¿øÀ¸·Î º¸½Ã°í ÃÖ´ëÇÑ ÀúÁ¡À» ³ë¸®½Ã¸é µÇ°Ú½À´Ï´Ù. 191800¿ø ÀüÈÄ¸é ¹«³­ÇØ º¸ÀÌ¸ç ºÐÇҸżöµµ °í·ÁÇØ º¼¼ö ÀÖ°Ú½À´Ï´Ù.¸ñÇ¥°¡´Â 1Â÷·Î 211000¿ø ºÎ±Ù¿¡¼­ Çѹø Â÷ÀͽÇÇöÀ» °í·ÁÇØ º¸½Ã°í ÀÌÈÄ ´­¸±½Ã ÁöÁöµÇ´Â ÀúÁ¡¿¡¼­ Àç°ø·« ÇÏ½Ã¸é µÇ°Ú½À´Ï´Ù. 2Â÷´Â 232000¿ø ÀÌ»óÀ» ±â´ë ÇÕ´Ï´Ù.


°¨»çÇÕ´Ï´Ù.

¸ñ·Ï À­±Û ¾Æ·¡±Û
À­±Û
HDÇö´ë¿¡³ÊÁö¼Ö·ç¼Ç(322000)¹Ð¸±¶§¸¶´Ù ¹°·® ¸ð¾ÆµÑ ±âȸ·Î º¸À̸ç ÀÌÈÄ Àü¸Á ¹× ´ëÀÀÀü
¾Æ·§±Û
LIG³Ø½º¿ø(079550)ÀúÁ¡À» ÁÙ¶§¸¶´Ù ¹°·® ¸ð¾ÆµÑ ±âȸ·Î º¸À̸ç ÀÌÈÄ Àü¸Á ¹× ´ëÀÀÀü·«